平台

方向

平台简介

一、现代制药平台

（一）复杂制剂研发中小试

  复杂制剂（如脂质体、微球、mRNA载体等，包括相关高端辅料）与新型药物递送技术的中试平台，开展已完成实验室开发的上述制剂产品的中试开发，提供非临床及临床研究样品，并满足申报临床的需要。

（二）医疗器械与智能装备研发

  A.开展基于环境分析的毒情监测预警评估技术、毒品原植物鉴定及溯源研究、吸毒人员内源性生物标记物发现和时间认定方法、毒品代谢组学研究、毒品快检试纸条与装备、新精神活性物质快速预警筛查及结构鉴定新方法、毒品及毒品代谢产物的微量合成技术、以及污水快速前处理装置和现场快检设备研发等方向攻关。

  B.连续流和微流控制药装备，制药过程在线分析技术开发，核药装备、微机电制药装备开发；重点关注化学药和生物药物自动合成，机器人工作站，药品连续化生产。

（三）生物材料与药械组合

  融合医学、工程、材料、信息科学，开发智能生物材料与药械组合系统，实现实时监测、动态调控和精准给药。通过多学科交叉创新，突破传统治疗滞后性，构建感知-响应-干预的自适应治疗体系，提升疗效与患者生活质量。

（四）新型药物递送技术研发

  平台致力于复杂制剂与新型药物递送技术的实验室开发，致力于将科研院所的研究成果转化为具备向中试甚至产业化规模转移的条件。主要方向为脂质体、微球、mRNA载体等复杂制剂，也包括上述制备复杂制剂需要的高端辅料、细胞治疗、基因、核酸小分子等。

二、CGT平台

（一）基因治疗

  开发基因治疗底层技术，包括新型高效递送病毒载体，新型类病毒载体，尤其是中枢神经系统递送载体；病毒载体（AAV/慢病毒）基因治疗产品，聚焦遗传病、神经疾病与肿瘤，并涵盖工艺开发和优化、GMP-like生产及临床转化。

（二）细胞治疗

  研发CAR-T、干细胞等细胞药物，结合基因编辑与智能化生产，推动肿瘤及免疫疾病治疗产业化。

（三）核酸药物

  推动siRNA、ASO、mRNA、circRNA、saRNA等核酸药物的底层技术开发和临床转化应用，覆盖疫苗、肿瘤治疗、罕见病、神经系统疾病和代谢性疾病等临床应用场景。与中国药科大学无锡创新研究院泛核酸创新药物研究中心统筹联动，建设从构想到实施的一站式药物开发平台。

三、临床科学研究和药物监管科学平台

依托中国药科大学学术资源与附属医院临床优势，构建产学研医协同创新体系，聚焦创新药械临床转化与监管科学，贯通安全评价、临床毒效特征识别、动态风险监测与临床效能验证等关键环节，推动创新成果从实验室稳健走向真实世界应用。

   通过整合临床前研究结果与临床资源，构建覆盖安全评估、毒效验证、临床决策支持、监管和注册申报的全流程支撑体系和服务平台，加速医药产品从实验室到临床应用的高效转化，推动符合监管要求的创新成果产业化。

四、化学药创新研发平台

（一）小分子药物研发

   平台专注小分子药物早期发现，围绕关键靶点精准设计、合成与活性优化，筛选高活性、高成药性候选化合物并加速临床转化。重点布局抗肿瘤、抗感染、抗炎免疫、麻醉镇痛、精神神经及代谢性疾病等领域，依托蛋白降解、受体选择性调控、共价药物设计、脑靶向递送等技术，结合高通量筛选与智能优化，加速突破性创新药物开发，满足未被满足的临床需求。

（二）多肽药物

  多肽/蛋白长效技术，口服等非侵入给药技术，多肽类蛋白互作调控剂的研发，新生抗原肽研发。

五、智能药学交叉创新和成果转化服务平台

  人工智能技术深度融合药物研发全链条研发平台，推动以AI算法/模型/软件/框架/库等为核心的“中国药大模型”，以基座大模型 + 场景垂类模型的方式，赋能药物研发全链条；以智能药学为核心推动从头研发的创新药管线，面向海外进行高价值转化。

六．创新大分子蛋白药物平台

（一）抗体药物

  开展创新性抗体药物开发，包括全人源及人源化单克隆抗体、双特异性和多特异性抗体，通过抗体工程改造与功能优化，开发新型抗体疗法，应用于肿瘤、自身免疫等重大疾病领域。

（二）融合蛋白药物

  开发新型融合蛋白药物，通过基因工程融合多种功能蛋白或肽段，实现多靶点联合作用或药效优化。重点布局长效融合蛋白、多功能治疗性蛋白设计，拓展肿瘤免疫、代谢疾病等领域应用。

（三）抗体偶联药物（ADC）

  研发抗体偶联药物（ADC），结合高特异性抗体与高活性细胞毒小分子药物，开发新一代连接子技术与创新载荷，提升ADC疗效与安全性，应用于肿瘤等精准治疗领域。

（四）抗体偶联降解剂（DAC）

  通过将抗体与靶向蛋白降解分子（如PROTAC、分子胶等）偶联，开发抗体偶联降解剂（DAC），实现细胞内病理蛋白精准降解，拓宽“不可成药靶点”治疗空间。

（五）放射性核素偶联药物

（RDC）

  开发放射性核素偶联药物，将放射性同位素与靶向分子偶联，应用于精准影像诊断与肿瘤靶向放疗，拓展精准医疗新模式。

（六）效应细胞衔接器（XCE）

  设计双特异性或多特异性分子，将T/NK/Mø等细胞类型引导至靶细胞，实现精准免疫杀伤，提升T/NK/Mø细胞疗法的特异性、安全性与有效应，应用于肿瘤及免疫相关疾病治疗。